核糖核酸干擾分子療法

核糖核酸干擾分子療法是醫學上的一種治療疾病的手段，利用改變基因來治療疾病。

簡介

核糖核酸干擾分子療法心臟病、肝炎、癌症和愛滋病等大都是人類基因變異或病毒細菌入侵造成的。如果能發現一種簡單的技術，隨意關閉某些特殊基因，從理論上講就可治癒這些疾病。曾在馬·普研究院工作的生物化學家湯瑪斯·塔斯奇爾，在人體內可能找到了這種開關：核糖核酸干擾分子（RNAi）。塔斯奇爾發現，當將這種小雙螺旋分子導入人細胞內並瞄準某種基因時，就可阻止基因發揮作用。當時很多人懷疑這一發現，因為以前也有人提出用RNAi技術來治癒疾病，但都屬於騙術。一年後，這一方法就迅速為公眾所接受，許多大公司和大學紛紛投巨資進行研究，甚至有人提名塔斯奇爾為諾貝爾獎候選人。現在，很多藥物公司及生物技術公司正尋求利用RNAi來治療疾病。在麻薩諸塞州，塔斯奇爾與他人一起建立了Alnylam藥物公司，希望能生產出治療癌、愛滋病和其他疾病的RNAi藥物。將RNAi干擾分子從實驗室研究成果轉變成真正藥物所遇到的最大困難，是如何將這種核糖核酸分子運送到患者的大量細胞內。在試驗中，僅是將RNAi分子運送到單個細胞內，而向大量細胞運交RNAi要困難得多。

前景

據預測，RNAi療法可能要3至4年才能進入市場套用階段。