基因剪接

基因剪接 gene splicing

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摘自《華文生技網》：日前發表在《美國國家科學院學報》的一篇新研究報告指出，藉由修改DNA轉譯成蛋白質的過程，研究人員已經能夠停止某些遺傳疾病的發生，例如脊髓肌肉萎縮症。主持該研究的倫敦帝國學院FrancescoMuntoni教授表示：“許多基因疾病只是由於人體基因組內30億個鹼基對中的一兩個出錯而造成。我們發明的這項技術能夠讓我們修正因基因突變造成的錯誤剪接，而它就是脊髓肌肉萎縮症的發生原因。”

借著這項技術，倫敦帝國學院和列斯特大學的研究人員已經能夠使用短的、正確的RNA插入到表現子（exon）之中，重新改變剪接的訊號。這個治療方法已經在脊髓肌肉萎縮症患者的細胞上進行過試驗，結果成功的讓那些需要剪接的蛋白質製造出來，並使細胞正常發育。列斯特大學的IanEperon博士表示：“我們知道有一些其它的疾病，例如發炎或癌症也有正常基因的剪接改變參與其中，而我們的方法可以允許我們去反轉這些錯誤，並幫助發展出新的治療方法。”