基本內容
靶向藥物（targeted medicine）是目前最先進的用於治療癌症的藥物，它與傳統藥物最大的不同就在於其作用機理上。常規化療藥物是通過對細胞的毒害發揮作用的，由於不能準確識別腫瘤細胞，因此在殺滅腫瘤細胞的同時也會殃及正常細胞，這就是化療藥物副作用的根源。而靶向藥物是針對腫瘤基因開發的，它能夠識別腫瘤細胞上由腫瘤細胞特有的基因所決定的特徵性位點，通過與之結合（或類似的其他機制），阻斷腫瘤細胞內控制細胞生長、增殖的信號傳導通路，從而殺滅腫瘤細胞、阻止其增殖。由於這樣的特點，靶向藥物不僅效果好，而且副作用要比常規的化療方法小得多。使用靶向藥物的治療方法稱為“靶向治療”（targeted therapy）。
靶向藥物的特點決定了其尤其適合身體虛弱的、晚期患者使用，因為這類患者的身體狀況無法承受化療放療帶來的副作用（身體虛弱，副作用很可能會成為壓垮患者的最後一根稻草），又不能通過手術對病灶進行清除（病灶已經發生擴散，很難徹底排查並切除）。
靶向藥與常規化療藥的另一個不同在於其用藥的判斷上。醫生在給病人使用常規藥物時，一般是根據病人的身體狀況、症狀等條件選擇用藥，而藥物的有效性要通過一段時間的治療觀察才能判定。而靶向藥物通過與腫瘤細胞的特徵性位點結合，干預控制腫瘤細胞生長增殖的基因信號傳導通路；而腫瘤細胞是有多樣性的，並非所有腫瘤細胞都具有一樣的特徵性位點（因人而異），因此只要在使用前檢測患者體內是否有符合條件的基因，判斷其腫瘤細胞上是否有符合條件的位點，就可以預知該藥物是否會奏效，這從臨床上節省了金錢和時間。這樣的檢測被稱為“基因突變檢測”。
易瑞沙（Iressa，通用名Gefitinib）和特羅凱（Tarceva，通用名Erlotinib），這兩種藥物是我國臨床上可獲取的用於治療非小細胞肺癌的靶向藥物，它們均屬於表皮生長因子受體的酪氨酸激酶抑制劑（EGFR TKI），其作用原理、效果類似。在易瑞沙的早期使用過程中，曾發現其有效率並不高，甚至因此而被美國藥監局叫停；對臨床資料的統計表明，這兩種靶向藥物更適合東方人、不吸菸者、女性和腺癌/肺泡癌患者（這也是一段時間以來很多醫生用藥的依據）；隨後，進一步研究結果表明，只有當患者的EGFR（表皮生長因子）基因發生突變，並且K-RAS基因沒有發生突變的時候，易瑞沙才會收到很好的效果，否則療效不明顯。因此，美國藥監局現在已經強制要求在選擇使用這兩種靶向藥物之前必須先進行EGFR和K-RAS基因的突變檢測，以確定是否適合用藥，這有些像我們打青黴素之前必須做皮試一樣，是安全、合理、有效用藥的保障。符合上述條件的患者在服用易瑞沙之後收到了良好的療效。
在我國，多種靶向藥物都已經進入臨床套用了，早先醫生是根據臨床經驗判斷用藥（女性、不吸菸、腺癌），最近一兩年來用於指導用藥的相關基因突變檢測也已逐步開展，靶向藥的用藥指導逐漸步入了正軌。現在的多數檢測，包括307醫院的，都是定性檢測，即只要突變比例高於某個值（約5%或更低），即可顯示陽性。但事實上由於靶向藥物是針對有突變的基因的腫瘤細胞，因此只有當突變在腫瘤細胞中較為普遍時才會最好地發揮藥效。所以，在定性檢測之後的趨勢是定量檢測，即精確測定在樣本中含有符合條件的突變的基因所占的比例，依此可以預測用藥的有效性，對臨床用藥具有更高的指導價值，因此也被中國抗癌協會所推薦（有些醫生為了多開藥而不去建議做檢測，要小心）。目前能做定量檢測的機構在北京只有北京雅康博一家，你可以了解一下。
此外，靶向藥物的使用過程中應注意根據臨床反應與其他藥物配合使用，例如對於上述的易瑞沙和特羅凱，有臨床資料表明這兩種藥物會對服用者的肝臟帶來額外的負擔，因此可以配合以善單復、中藥以及合理的飲食加以調理。
