靶點藥物是指藥物在體內的作用結合位點，包括基因位點、受體、酶、離子通道、核酸等生物大分子。
現代新藥研究與開發的關鍵首先是尋找、確定和製備藥物篩選靶—分子藥靶。藥物靶點是指藥物在體內的作用結合位點，包括基因位點、受體、酶、離子通道、核酸等生物大分子。選擇確定新穎的有效藥靶是新藥開發的首要任務。迄今已發現作為治療藥物靶點的總數約500個，其中受體尤其是G-蛋白偶聯的受體（GPCR）靶點占絕大多數，另還有酶、抗菌、抗病毒、抗寄生蟲藥的作用靶點。合理化藥物設計（rational drug design）可以依據生命科學研究中所揭示的包括酶、受體、離子通道、核酸等潛在的藥物作用靶位，或其內源性配體以及天然底物的化學結構特徵來設計藥物分子，以發現選擇性作用於靶點的新藥。
藥物靶點涉及的代謝通路：
藥物中間體
| Angiogenesis/Tyrosine Kinase 血管發生/受體酪氨酸激酶 | Cell Cycle/Checkpoint 細胞周期/細胞周期關卡 | Histone deacetylases 組蛋白去乙醯化酶 | Apoptosis 細胞凋亡 | PARP 多聚(ADP-核糖)聚合酶 | Aurora/Ksp 極光激酶/對紡錘體驅動蛋白 |
| MAPK 促分裂素原活化蛋白激酶 | PI3K/Akt/mTOR 細胞的凋亡存活增殖及血管生成 | Hormone 荷爾蒙 | Integrase/CCR5 整合酶/細胞表面趨化因子受體 | Proteasome/HSP90/HSP70 蛋白酶體/熱休克蛋白 | Wnt/Hedgehog/Notch 腫瘤生成及調控 |
| Jak/Stat Pathway 炎性病變 | Ca/cAMP/Lipid Signaling 細胞凋亡/新陳代謝/增殖 | Neuro Signaling 神經信號 | TGF-beta/Smad Signaling 細胞生長凋亡 | GPCR G-蛋白偶聯受體 | Others |
